Les découvertes suivent des chemins compliqués et apparaissent à postériori comme étant l’évidence même. Nous travaillons depuis des années sur un co-transporteur (le NKCC1) qui joue un rôle majeur dans le maintien des équilibres ioniques dans quasiment toutes les cellules. La Bumétanide s’est révélée prometteuse pour traiter nombre de maladies cérébrales et notamment l’autisme (voir mon blog ). J’ai émis une hypothèse à priori farfelue à savoir que les métastases des tumeurs cérébrales dépendaient de modifications ioniques impliquant NKCC1 qui régule aussi les volumes cellulaires. Une étude bibliographique confirme comme d’habitude que l’idée n’est pas nouvelle et des données expérimentales nombreuses confirment des actions très prometteuses de la Bumétanide notamment pour traiter les Glioblastomes- une forme particulièrement sévère totalement pharmaco-résistante. Mais, pour mettre les chances de notre côté, il m’a semblé que pour migrer et métastaser, les cellules avaient besoin de s’aplatir étant donné la pression de la tumeur et le volume restreint autour d’elles. Et là Bingo, une molécule couramment utilisée pour traiter les vers intestinaux (taenia tecta) agit sur le cytosquelette cellulaire. Et là aussi, je n’ai rien inventé, les équipes de l’Université de Baltimore (USA) ont montré des données expérimentales et des essais pilotes que le Mebendazole qui agit sur le cytosquelette – avait une action bénéfique sur le Glioblastome.
La suite était évidente, montrer sur des lignées cellulaires humaine de Glioblastome que les 2 molécules agissent et mieux qu’elles ont des actions synergiques. Comme de surcroit ces molécules génériques sont repositionnées, nous avons pu les tester sur 2 patients en phase terminale de tumeurs cérébrales, avec un effet assez spectaculaire sur une des 2 patient (e)s avec une survie de presque 10 mois alors que l’issue étant donné la gravité de la tumeur était imminente. Nous avons breveté cette double approche en Europe et aux US.
La suite…comme d’habitude, faire des essais plus larges et surtout lever des fonds et dans ce but en espérant convaincre une pharma de l’intérêt de notre approche.
La morale de cette brève histoire est que sortir des sentiers battus a toujours un avantage, permettant de faire des découvertes, reste à la matérialiser et amener un traitement aux malades.
