Afin de mettre sur le marché, un médicament, il faut des essais cliniques qui culminent avec un large essai dit phase 3. Celui-ci nécessite le recrutement de centaines -milliers de patients qui reçoivent le traitement ou un placébo en double aveugle. Il faut que sur 1 critère dit critère principal, il y ait une différence statistiquement significative entre traités et placébo, ce qui implique que la majorité des patients traités répondent au traitement. Or, dans des syndromes complexes comme l’autisme, cela est virtuellement impossible à cause de l’hétérogénéité du syndrome et des symptômes cliniques. De surcroît, il arrive que des critères dits secondaires – des sous-ensembles de critères cliniques – soit positifs mais pas le critère principal qui est la moyenne de nombreux paramètres. Ainsi, des critères d’évaluation de l’autisme comme SRS ou CARs incluent des dizaines de sous critères.
Du coup, les pharmas vont d’abord identifier des répondeurs avant de se lancer dans des phases 3 très onéreuses. Enfin, de toute façon cette approche ne répond pas à la situation dans laquelle X % (disons 30 ou 40%) des patients sont répondeurs mais non plus de 51%…Est-il éthique de ne pas traiter un % de patients pour lesquels le traitement atténue la sévérité du syndrome ? Cet article examine cette question en prenant l’autisme comme exemple cette question.
